かつて「生涯にわたり進行したケアが必要な疾患」とされた現実は、科学の力によって着実に塗り替えられようとしている。分子標的薬や遺伝子治療の登場は、単に症状を抑えることにとどまらず、患者自身が本来持っていた可能性を引き出し、家族のライフスタイルそのものを根本から変容させる力を持っている。
研究者、製薬企業、そして患者家族が一体となって突き進むこの挑戦は、他の希少遺伝子疾患における治療法開発のモデルケースとしても世界中から注視されている。光は確かに差し始めている。すべての患者がその恩恵を享受できる日に向けて、医療最前線の歩みは決して止まらない。 （出典: アンジェル マン 症候群（Yahoo!ニュース））
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